Gentherapie Gentherapie: Einbringen vom genetischen Material in disfunktionierende Zellen um den Fehler zu korrigieren. Neben den genetischen Krankheiten, Gentherapie kann auch für die Heilung von erworbenen Krankheiten, zB. Krebs oder Infektionskrankheiten verwendet werden.
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Gentherapie
Gentherapie: Einbringen vom genetischen Material in disfunktionierende Zellen um den
Fehler zu korrigieren.
Neben den genetischen Krankheiten, Gentherapie kann auch für die Heilung von
erworbenen Krankheiten, zB. Krebs oder Infektionskrankheiten verwendet werden.
Effekt der Medizin → Verbesserung der Lebensqualität
→ genetischer Verfall
1
Amniozentese Chordozentese
Lösung:
(1) Gentherapie
(2) Preimplantationsdiagnostik
(3) Intrauterin Diagnostik
2
1.Keimbahn Gentherapie
2.Somatische Gentherapie
3
Gentherapie
Keimbahn-Gentherapie – Retrovirusvektor
Eltern mit genetischer Krankheit
Therapeutisches Gen
Behandelte Kultur
Zygote mit mutantem Gen
Baby mit genetischer Krankheit
Gesundes
Baby
Zellkultur
Embryo mit genetischer Krankheit
Entkernte
Eizelle
Genetisch modifizierte Zelle von der Kultur
Genetisch verbesserte
Eizelle
Virusvektor
Genetisch verbesserter
Embryo
4
Genkanone
Somatische Gentherapie
in vivo Gentherapie Virusvektor
5
Liposom
Somatische Gentherapie
Virusvektor
6
Liposom
ex vivo Gentherapie
in vivo Gentransfer
Genetisch modifizierte Zellen - Gentransfer mit Viren oder anderen
Mitteln
Stammzelltherapie:
1.Genetisch unmodifizierte Stammzellen
2. genetisch modifizierte Stammzellen (ex vivo
Gentherapie)
ex vivo Gentransfer
7
Somatische Gentherapie
Therapeutisches Gen Therapeutisches Gen ES-Zellen
Adulte Stammzellen
In vitro differenzierte Zellen
Retrovirus
Genetisch modifizierte Zellen
8
Somatische Gentherapie
Direkter (in vivo)
Gentransfer
Auf Zellen basierende (ex vivo)
Gentransfer
Erfolge und Mierfolge der Gentherapie
Ein Beispiel: ADA
SCID (severe combined immunodeficiency disease): funktionsunfähige B- und T-Lymphozyten
Eine Art der Krankheit wird durch die Mutation des ADA (Adenosin-Deaminase)
Gens verursacht
Früher: Knochenmarktransplantation (Knochenmark von Verwandten)
Gentherapie: Einführung des ADA-Gens in Lymphozyten mit