27/7/2010 1 TERAPIA GÊNICA Apresentação desenvolvida pelas graduandas em Ciências Farmacêuticas: Ana Carolina Macedo Lima, Ariane Mugnano Castelo Branco, Caroline Cardoso Mendes Souza, Clarisse Danielli Silva Albergaria, Jéssica Lucena de Oliveira, Larissa Ribeiro Braga Brito. Disciplina: Genética Básica – Turma E Professora: Zulmira Lacava Brasília – DF, Julho de 2010. “No momento que o mundo está ameaçado pelo ressurgimento de doenças infecciosas, que a vacina contra a AIDS permanece improvável, que o câncer mata cada vez mais, a esperança reside na medicina molecular. Ela começa a cumprir suas promessas.”
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TERAPIA GÊNICA - biologia.bio.br Gênica.pdf · ou complementar esses genes causadores de doenças. Terapia Gênica Introdução ... artrite e diabetes são difíceis de tratar,
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TERAPIA GÊNICA
Apresentação desenvolvida pelas graduandas em Ciências Farmacêuticas:Ana Carolina Macedo Lima,Ariane Mugnano Castelo Branco,Caroline Cardoso Mendes Souza,Clarisse Danielli Silva Albergaria,Jéssica Lucena de Oliveira,Larissa Ribeiro Braga Brito.
Disciplina: Genética Básica – Turma EProfessora: Zulmira Lacava
Brasília – DF,Julho de 2010.
“No momento que o mundo está ameaçadopelo ressurgimento de doenças infecciosas,que a vacina contra a AIDS permaneceimprovável, que o câncer mata cada vez mais,a esperança reside na medicina molecular. Elacomeça a cumprir suas promessas.”
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É o tratamento de doenças baseado natransferência de material genético.
Em sua forma mais simples, a terapia gênicaconsiste na inserção de genes funcionais emcélulas com genes defeituosos, para substituirou complementar esses genes causadores dedoenças.
Terapia Gênica
Introdução
As modernas técnicas da biotecnologia, emparticular a engenharia genética, têmapresentado novas possibilidades, como aterapia gênica.À medida que avançam os estudos naengenharia genética e nos mecanismos queestimulam o funcionamento do sistemaimunológico, melhores versões e usos daterapia gênica tendem a surgir.
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IntroduçãoA terapia gênica promete seruma área fértil de pesquisascientífica e clínica que poderárepresentar uma mudança deparadigma da medicina, comimportantes repercussõespara a sociedade.Ela é a esperança detratamento para um grandenúmero de doenças até hojeconsideradas incuráveis pormétodos convencionais.
1944: Possibilidade detransferir informaçãogenética de umorganismo para outro(em bactérias).
Avery, McLeod eMcCarty
HistóricoAvery, McLeod e McCarty
Demonstração de que a molécula que continha asinformações hereditárias era o DNA.
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Décadas de 60 e 70
A idéia de transferir genes para curar doenças em humanostornou-se mais próxima da realidade.
Década de 80
Avanços na biologia molecular já permitiam que os geneshumanos fossem sequenciados e clonados.
Histórico
Histórico
14 de setembro de 1990:pesquisadores do National Institutesof Health, nos Estados Unidos,realizaram a primeira terapia gênicaautorizada em Ashanti DeSilva, de 4anos de idade, com ImunodeficiênciaCombinada Grave.
A terapia fortaleceu o sistemaimunológico de Ashanti; ela parou decontrair resfriados recorrentes e pôdevoltar a freqüentar a escola.Esse procedimento não a curou.
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A biologia da terapiagênica em humanos é
muito complexa e há aindamuitas técnicas que
precisam ser desenvolvidase doenças que precisam ser
entendidas de maneiramais completa antes que a
terapia gênica possa serusada apropriadamente.
Entretanto...
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Tipos de terapia gênica
Teoricamente é possível transformar tantocélulas somáticas quanto célulasgerminativas.
Terapia gênica somática;Ex vivo;In vivo.
Terapia gênica da linha germinal.
Estratégias da Terapia gênica
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Como funciona?Exemplo: Terapia gênica usando um retrovírus comovetor em células da medula óssea vermelha (M.O.V.).
Como funciona?
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MétodosUm gene normal pode ser inserido num local nãoespecífico no genoma para substituir um geneproblemático. Essa abordagem é a mais comum.
Um gene anômalo pode ser trocado por um gene normalpor meio da recombinação.
O gene anômalo pode ser reparado por meio de mutaçãoreversa seletiva, que devolve ao gene suas funçõesnormais.
A regulação (o grau em que um gene está ativo ouinativo) de um gene em particular pode ser alterada.
Vetores usados
Vetores virais :Retrovírus ;Lentivírus;Adenoassociados de vírus ;Adenovírus .
Vetores não virais:Lipossomos.
Métodos híbridos:Virossomos .
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Problemas com a terapia gênicaCurta duração
Difícil integração rápida de DNA terapêutico no genoma e anatureza de divisão rápida das células impede a terapia gênica atempo;Necessidade de várias rodadas de terapia.
Resposta imuneAgentes externos introduzidos levam a resposta imune;Aumento da resposta com a entrada de um reincidente.
Vetores viraisPaciente pode ter uma resposta tóxica, imunológica,inflamatória;Uma vez inserido, pode causar doenças.
Transtornos multigênicosDoença cardíaca, pressão arterial elevada, doença de Alzheimer,artrite e diabetes são difíceis de tratar, porque é necessáriointroduzir mais de um gene;Pode induzir um tumor se integrado a um gene supressor detumor.
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Perspectivas da terapia gênica
Escolha de método detransporte de genes combase nos seus objetivosterapêuticos.
Os sistemas detransferência gênicaideais do futurocombinarão as melhoresqualidades de vetoresdiferentes.