Razionale S i definiscono rare le malattie che colpiscono non più di 5 persone su 10 000. Complessivamente nell’UE tra le 6 000 e le 8 000 malattie rare incidono sulla vita quotidiana di circa 30 milioni di persone, molte delle quali bambini. Le malattie rare e complesse possono causare problemi di salute cronici e molte sono potenzialmente letali. L’impatto di tali malattie sui pazienti, i loro familiari e su chi presta loro assistenza è enorme e spesso la malattia non viene diagnosticata a causa della mancanza di conoscenze scientifiche e mediche o della difficoltà ad accedere alle competenze. La frammentazione delle conoscenze sulle malattie rare e il numero ristretto di pazienti affetti da una singola malattia fanno sì che un’azione a livello di UE nel settore conferisca un particolare valore aggiunto. Le reti di riferimento europee sono reti virtuali che riuniscono i prestatori di assistenza sanitaria di tutta Europa per affrontare patologie complesse o rare che richiedono cure altamente specializzate e una concentrazione di conoscenze e risorse. Sono istituite nel quadro della direttiva UE sui diritti dei pazienti nell’ambi- to dell’assistenza sanitaria (2011/24/UE), che facilita anche l’accesso dei pazienti alle informazioni in materia di assistenza sanitaria, aumentando quindi le opzioni terapeutiche. In pratica, le reti di riferimento europee svi- lupperanno modelli di assistenza, strumenti per l’assistenza sanitaria onli- ne, soluzioni e dispositivi medici nuovi e innovativi. Favoriranno la ricerca mediante ampi studi clinici e contribuiranno allo sviluppo di nuovi prodotti farmaceutici; porteranno a economie di scala e garantiranno un uso più effi- ciente delle risorse costose, il che avrà effetti positivi sulla sostenibilità dei sistemi sanitari nazionali e per decine di migliaia di pazienti che soffrono di malattie e patologie rare e/o complesse nell’UE. La Fibrosi Cistica è fra le malattie rare tra quelle a maggiore incidenza, poi- ché solo in Italia colpisce circa 1 neonato su 2500-3000. Si tratta di una condizione patologica su base genetica che diagnosticata alla nascita ac- compagna l’intera vita del soggetto (che vede ridotta sensibilmente pro- spettiva e qualità di vita) con procedure e trattamenti che richiedono un grosso sforzo non solo tecnico ma anche gestionale e organizzativo, Per questo motivo la FC può rappresentare un paradigma di gestione di malat- tie rare su base genetica e l’esperienza della Regione Veneto del centro di Fibrosi Cistica di Verona (storicamente riconosciuto come centro nazio- nale di eccellenza). Lo scopo dell’evento è quello di descrivere i principali processi evolutivi normativi che coinvolgono i sistemi europei e nazionali e approfondire il “caso” Fibrosi Cistica come esempio di progresso tecnico e organizzativo nella governance di una patologia complessa che abbraccia l’intero arco di vita dei pazienti. Un capitolo di grande importanza è infine quello relativo all’aderenza alle complesse terapie cui il malato di FC è sottoposto. Nonostante solide evi- denze in favore delle procedure e delle terapie adottate per la gestione otti- male della malattia (procedure e terapie che hanno negli anni consentito di prolungare sensibilmente la prospettiva di vita dei pazienti) non si possono trascurare possibilità di ridurre i tempi e la complessità di specifiche proce- dure che vanno ad impattare la qualità di vita in pazienti, soprattutto giova- ni, largamente condizionati dalla necessità di sottostare quotidianamente a tali procedure. Un fattore di cui tener conte laddove esistano alternative di cura che possano semplificare la gestione nel suo insieme. Va 23 MARZO 2018 Centro medico-culturale G. Marani MALATTIE RARE PERCORSI PRESCRITTIVI IN UN’OTTICA EUROPEA Esperienza di gestione in fibrosi cistica RESPONSABILE SCIENTIFICO Dr. Lattarulo Michele, Farmacista Ospedaliero, Bari Sede Centro medico-culturale G. Marani Via Camillo de Lellis 4, Verona Partecipanti Evento accreditato per 30 Medici Chirurghi (area inter- disciplinare), Farmacisti Ospedalieri e Fisioterapisti Crediti ECM 7 Obiettivo formativo Contenuti tecnico-professionali (conoscenze e com- petenze) specifici di ciascuna professione, di ciascuna specializzazione e di ciascuna attività ultraspecialisti- ca. Malattie rare PROVIDER ECM e SEGRETERIA ORGANIZZATIVA Via Saval, 25 • 37124 Verona Tel (+39) 045 8305000 • Fax (+39) 045 8303602 [email protected] Bibliografia e sitografia - DIRETTIVA 2011/24/UE DEL PARLAMENTO EUROPEO E DEL CONSIGLIO del 9 marzo 2011 concernen- te l’applicazione dei diritti dei pazienti relativi all’assistenza sanitaria transfrontaliera - Decreto Ministeriale n. 279 18/05/2001 - Lega Italiana Fibrosi cistica - www.fibrosicistica.it Con il contributo incondizionato di provider standard 501 18 ANNI