9/15/2016 1 Rafael Bejar MD, PhD Aplastic Anemia & MDS International Foundation Regional Patient and Family Conference September 17 th , 2016 Síndromes Mielodisplásicos: SMD de alto riesgo y los avances en el tratamiento Overview • Pronóstico y refinación de "alto" riesgo • Nuevos tratamientos • Avances en el trasplante de células madre • Ejemplos del laboratorio Refinación del Pronóstico Low Blood Counts Hombre de 71 años de edad con glóbulos rojos grandes y recuentos bajos de sangre que se desarrollaron durante los últimos 6 meses. Rango Normal 1.9 7.9 45 Low Blood Counts Way too many cells in the bone marrow 4% blasts in aspirate Dysplasia in all three cell types Normal Karyotype (chromosomes ok) Rango Normal 1.9 7.9 45 Hombre de 71 años de edad con glóbulos rojos grandes y recuentos bajos de sangre que se desarrollaron durante los últimos 6 meses. Greenberg et al. Blood. 1997;89:2079-88; Greenberg et al. Blood. 2012:120:2454-65. International Prognostic Scoring System
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9/15/2016
1
Rafael Bejar MD, PhD
Aplastic Anemia & MDS International Foundation
Regional Patient and Family Conference
September 17th, 2016
Síndromes Mielodisplásicos: SMD de alto riesgo y los avances en el
tratamiento
Overview
• Pronóstico y refinación de "alto" riesgo
• Nuevos tratamientos
• Avances en el trasplante de células madre
• Ejemplos del laboratorio
Refinación del Pronóstico
Low Blood CountsHombre de 71 años de edad con glóbulos rojos grandes y recuentos bajos de sangre que se desarrollaron durante los últimos 6 meses.
RangoNormal
1.9 7.9
45
Low Blood Counts
Way too many cells in the bone marrow4% blasts in aspirate
Dysplasia in all three cell types
Normal Karyotype (chromosomes ok)
RangoNormal
1.9 7.945
Hombre de 71 años de edad con glóbulos rojos grandes y recuentosbajos de sangre que se desarrollaron durante los últimos 6 meses.
Greenberg et al. Blood. 1997;89:2079-88; Greenberg et al. Blood. 2012:120:2454-65.
International Prognostic Scoring System
9/15/2016
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MDA Lower Risk ModelPrognostic
Category
LR-PSS Prognostic Score Value
1 2
Cytogenetics Not normal or del(5q)
Age, years ≥ 60
Hemoglobin, g/dL < 10
Platelets, × 109/L 50-200 < 50
BM blasts, % ≥ 4%
Garcia-Manero G, et al. Leukemia. 2008;22:538-543.
Risk
Category
Risk
Score
1 0-2
2 3-4
3 ≥ 5
Survival, months from referral
Pa
tie
nts
, %
0 2412 4836 60 8472 960
20
40
60
80
100
25%-33% of patients are in Category 3
The survival of Category 3 patients is similar to that of Intermediate-2 riskpatients using the IPSS!
IPSS-Revised (IPSS-R)
Greenberg et al. Blood. 2012:120:2454-65.
ipss-r.com
Terapias Aprobadas
Directrices para SMD de alto riesgo
Objetivo: mejorar la duración de la vida
Inhibitors of DNA methyl transferases:
Both incorporate into DNA and cause hypomethylation (DEC > AZA)
AZA preferentially causes DNA damage and induces apoptosis
Hypomethylating Agents
AZA-001 Phase III: AZA vs. ld-ARA-C vs. supportive care
OS benefit: + 9.5 mos
Time to AML: 17.8 vs. 11.5 mos
TI: 45% vs. 11%
Azacitidine Response:
ORR: ~50%
CR: ~17%
Median time to response: 3 cycles (81% by cycle 6)