Médicaments de Thérapie Innovante: de l’évolution des pratiques en ingénierie cellulaire, tissulaire, et génique et du rôle du pharmacien. Académie Nationale de Pharmacie 2 Mai 2018 Pr Jérôme Larghero Unité de Thérapie Cellulaire, Banque de Sang de Cordon CIC de Biothérapies Inserm UMR1160 Hôpital Saint-Louis, Université Paris Diderot
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Médicaments de Thérapie Innovante: de lévolution des ...€¦ · Définition des responsabilités Une formation commune intégrée dans ... Développement pharmaceutique en ingénierie
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Médicaments de Thérapie Innovante: de
l’évolution des pratiques en ingénierie
cellulaire, tissulaire, et génique
et du rôle du pharmacien.
Académie Nationale de Pharmacie
2 Mai 2018
Pr Jérôme Larghero
Unité de Thérapie Cellulaire, Banque de Sang de Cordon
CIC de Biothérapies
Inserm UMR1160
Hôpital Saint-Louis, Université Paris Diderot
Des évolutions dans tous les domaines
Adultes
iPS
embryonnaires
fœtales
Lymphocytes T
CSMCellules NK,
dendritiques, TIL, …
Thérapie génique
Moelle osseuse Sang périphérique
Sang de cordon ombilical
Utilisation potentielle de cellules souches pour traiter des maladies ou des dommages tissulaires
Types cellulaires Maladies ciblées
o Cellules neurales
o Cellules musculaires cardiaques
o Cellules productrices d’insuline
o Cellules de cartilage
o Cellules de sang
o Cellules du foie
o Cellules de la peau
o Cellules des os
o Cellules de rétine
o Cellules musculaires squelettiques
o Accident vasculaire cérébral, maladies de Parkinson et d’Alzheimer, dommage de moelle épinière, sclérose en plaques
o Insuffisances cardiaques sévères
o Diabètes
o Ostéoarthrose
o Hémopathies malignes ou non malignes ,immunodéficiences, maladies du sang non héritées, leucémies
o Hépatites, cirrhoses
o Brûlures, processus de cicatrisation
o Dégénérescence maculaire
o Dystrophie musculaire
o Ostéoporoses
Greffe de
moelle osseuse
Des évolutions dans tous les domaines
Matériaux Vascularisation
In vitro
In vivo
Technologies
Impression cellulaire
Blocks cellulaires
Organoïdes
Impression 3D
Modélisation 3D
Kang et al, Nature Biotech 2016
Takebe et al, Cell Stem Cell
2015
Œsophage natif
Œsophage décellulariséau SDS 2%
Des évolutions dans tous les domaines
Des évolutions dans tous les domaines
Des évolutions dans tous les domaines
Des évolutions dans tous les domaines
• Médicaments de thérapie génique
produit résultant d’un procédé de fabrication impliquant
– le transfert à l’homme ou à l’animal,
– in vivo ou ex vivo,
– d’un gène prophylactique, diagnostique, thérapeutique