Kustannus-vaikuttavuusanalyysi päätöksenteon tukena – Mallinnus ja epävarmuuden hallinta - FORS-päivä 11.11.2002 Jarmo Hahl Pharmacoeconomist GlaxoSmithKline
Jan 26, 2016
Kustannus-vaikuttavuusanalyysi päätöksenteon tukena
– Mallinnus ja epävarmuuden hallinta -
FORS-päivä 11.11.2002
Jarmo HahlPharmacoeconomist
GlaxoSmithKline
Esityksen rakenne
Terveydenhuollon taloudellinen arviointi: analyyttinen lähestymistapa
Mallinnus
Kustannus-vaikuttavuussuhde ja epävarmuus
CE hyväksyttävyyskäyrä
Taloudellisen arvioinnin käyttö suomalaisessa terveydenhuollossa
Taloudellinen arviointi terveydenhuollossa
Määritelmä: kahden tai useamman vaihtoehdon vertailu niiden kustannusten ja seurausten suhteen
Päätyypit:
– Kustannus-seurausanalyysi (CCA)
– Kustannusten minimointianalyysi (CMA)
– Kustannus-vaikuttavuusanalyysi (CEA)
– Kustannus-utiliteettianalyysi (CUA)
– Kustannus-hyötyanalyysi (CBA)
Analyyttinen lähestymistapataloudelliseen arviointiin
Yksinkertaisin tapa kustannusten ja terveysvaikutusten estimointiin on käyttää kliinisen tutkimuksen (RCT) aineistoa kustannuksista ja tehosta
Edut:– Validiteetti– Kustannukset ja hyödyt samasta asetelmasta– Estimaattien tarkastelu perinteisin tilastollisin
menetelmin (luottamusvälit)
Haitat:– Vaati suuren tutkimuspopulaation ja pitkän
tutkimusajan– Kliinisten tutkimusten erityisolosuhteet (mm.
protokollalähtöiset kustannukset) suhteessa kliiniseen käytäntöön
– Kv. monikeskustutkimukset: maakohtainen tutkimuspopulaatio liian pieni maaspesifisten kustannusten arviointiin
– Hoitokäytäntöjen erot maittain– Lopullista kohdepopulaatiota tarkemmin
määritelty tutkimuspopulaatio
Kliinisten tutkimusten tehotulokset eivät ole yleistettävissä rutiinikäyttöön
Teho ≠ Vaikuttavuus
Ei tietoa muista relevanteista vaihtoehdoista (tutkimuksessa vertailukohtana esim. placebo)
Oleellista päätöksentekijän kannalta
Kustannukset ja vaikutukset useasta eri lähteestä (epidemiologinen, kliininen, taloudellinen)
Ratkaisuna mallinnus
Mallinnus
Mahdollisuus...
– yhdistellä aineistoja useista lähteistä
– tarkastella pidempiä ajanjaksoja (kuin RCT:ssa)
– testata erilaisia oletuksia riskitasoista, vaikuttavuudesta, kustannuksista...
Yleisimmät mallinnustyypit:
– Päätösanalyysi (decision analysis)
– Markov-mallit
Päätösanalyysi
Sovellettavissa terveysongelmaan, jossa on selvästi erotettavissa olevia tapahtumia
Tapahtumilla on tietyt todennäköisyydet
Tapahtumat perustuvat joko päätökseen tai sattumaan
Suhteellisen lyhyen ajan kuluessa
Monimutkaisten ongelmien ja prosessien hajoittaminen pienempiin osiin
Perustuvat usein aineistoihin kliinisistä tutkimuksista ja/tai muuhun empiiriseen evidenssiin (systemaattiset katsaukset, meta-analyysit)
Esimerkki: Tupakasta vieroittamismenetelmien lyhyen ajan kustannus-vaikuttavuus
– Olemassa olevien aineistojen soveltaminen Suomen olosuhteisiin ja kustannusrakenteeseen
– Tietolähteinä julkaistut meta-analyysit ja alkuperäistutkimukset
– Kuusi terapiavaihtoehtoa
– Vaikuttavuusmittarina lopettaneiden osuus 12 kk kuluttua
Päätöspuu[DATA 4.0™]
Päätöspuu
- Roll-back
- Valinta
Tulosten käyttö
Lyhyellä ajalla (12 kk) kustannus-vaikuttavimman vaihtoehdon selvittäminen
Kustannukset/potilas, kustannukset/tupakoinnin lopettanut, inkrementaaliset kustannus-vaikuttavuus suhteet (ICER)
Tulosten käyttö WHO:n HECOS-mallissa pitkän ajan vaikutusten selvittämiseksi (kuolleisuus, sairastavuus, kokonaiskustannukset, terveyden-huollon nettokustannukset...)
Markov-mallit
Käytetään erityisesti kroonisissa sairauksissa, joissa esim. taudin etenemisen riski saattaa jatkuvasti muuttua ja tautiin liittyvien tapahtumien ajoitus on tärkeää
Taudin eteneminen ja hoidon vaikutukset esitetään siirtyminä ’tilasta toiseen’
Siirtymätodennäköisyydet perustuvat useinmiten epidemiologiseen dataan tai kliinisiin tutkimuksiin
Terve
Kuollut
Sairas
Markovilainen transitio-diagrammi
Kustannus-vaikuttavuus suhde
Keskimääräinen kustannus-vaikuttavuus [C/E] suhde kuvaa tietyllä hoidolla saavutetun tietyn (terveys)vaikutuksen kustannuksia
– Ei anna relevanttia tietoa resurssien jakoa koskevan päätöksenteon tueksi
– C/E suhteen käyttö terapioiden vertailussa yleinen virhe
Inkrementaalinen kustannus-vaikuttavuus (ICER)
(CB-CA)/(EB-EA)
kuvaa yhden lisähyöty-yksikön tuottamisen kustannuksia– Relavantti päätöksenteon kannalta– Onko lisähyöty lisäkustannuksen arvoinen?
Teknisiä yksityiskohtia
Aikaperspektiivi (diskonttaus)
Tulevat kustannukset (lisäelinvuosien kustannukset)
Potilasryhmät (kustannus-vaikuttavuuden vaihtelu)
Epävarmuus (herkkyysanalyysi ja luottamusvälit)
Epävarmuus
Erityisesti mallinnuksessa joudutaan tekemään oletuksia johtuen...
– usean tietolähteen käytöstä
– lyhyen ajan kliinisten vaikutusten ja pitkän ajan terveysvaikutusten yhdistämisestä
– resurssikäytön ”liittämisestä” kliiniseen dataan
Herkkyysanalyysit tarpeen erityisesti epävarmimpien parametrien suhteen
Luottamusvälit
Kustannukset ja vaikuttavuus vaihtelevat usein paljon (myös kliinisissä tutkimuksissa)
– Vaikuttavuusestimaatti voi olla lähellä nollaa
– Suhdeluvun osoittaja ja nimittäjä voivat olla eri merkkisiä
Suuri epävarmuus ICER:n luottamusväleissä
Menetelmiä luottamusvälien laskemiseksi:
– Confidence box –menetelmä
– Taylorin approksimaatio (delta menetelmä)
– Fiellerin intervallimenetelmä
– Bootstrapping
CEAcc (cost effectiveness acceptability curve, kustannus-vaikuttavuus hyväksyttävyyskäyrä) on havainnollinen tapa esittää sama aineisto
CEAcc
Kuinka suuri osuus ICER-estimaateista on hyväksyttäviä tietyllä maksuhalukkuuden (WTP, willingness to pay) vaihteluvälillä
Vaatii oletusta kustannusten ja vaikuttavuuden jakaumasta
Jakauma voidaan myös estimoida mm. bootstrapping-menetelmällä havaitusta aineistosta
Jakauma voidaan johtaa myös probabilistisella herkkyysanalyysillä (simulaatiomallinnus)
Hyväksyttävyyskäyrän tulkinta
Bayesilainen näkökulma:
WTP raja-arvon alle jäävien estimaattien suhteellinen osuus
=
Intervention kustannus-vaikuttavuuden todennäköisyys
Inkrementaalinen vaikuttavuus (LY)
Inkrementaaliset kustannukset (€)
WTP = 50 000 € / LY
2
100 000
1
50 000
WTP = 25 000 € / LY
WTP (€ / LY)
0.1
0.2
0.5
0.4
0.3
1.0
0.9
0.8
0.7
0.6
50 00025 000
CEAcc
Taloudellinen arviointi käytännössä
Terveydenhuollon alueella lääkehoidot tarkimmin ja kattavimmin arvioitu/arvioinnin kohteena oleva alue Lääkehoitojen kustannus-vaikuttavuus (eli
tehokkuus) on parhaiten tiedossa Lääkekustannusten kasvun vaikutukset
terveydenhuollon tehokkuudelle tiedetään Kustannukset perusteltuja
Monella terveydenhuollon osa-alueella kustannus-vaikuttavuus on huonosti tai ei ollenkaan tunnettu Resurssien käytön tehokkuudesta ei ole näyttöä Kustannukset ja/tai niiden kasvu eivät
välttämättä ole perusteltuja
Terveydenhuollon päätöksenteon kannalta niiden osa-alueiden, joiden tehokkuutta ei ole selvitetty, arviointi on suuri, mutta välttämätön haaste