IES de la región de Murcia ¿Para quésirvela ediciónde ...

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¿Para qué sirve la edición de genes con las herramientas CRISPR?

@LluisMontoliuCNB-CSIC y CIBERER-ISCIII, Madrid

IES de la región de

Murcia

CRISPR

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Salinas de Santa Pola (Alicante)

1993elpais.com

Francisco Juan Martínez Mojica

UA

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ATT

AGC

TA

GC

CCTGGA

ADN

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C.R.I.S.P.R.Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats

Repeticiones cortas palindrómicas agrupadas y regularmente espaciadas

(crísper)

CRISPR

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El sistema CRISPR

ADN

ARN guía

EndonucleasaCas9

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¿Cómo funcionan las CRISPR?

GEN

INACTIVACIÓN EDICIÓN

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Con CRISPR podemos…

• Mutar un gen

• Corregir una mutación de un gen

• Editar un gen, cambiar una o varias letras

• Eliminar un trozo de un gen

• Añadir un fragmento nuevo a un gen

• Marcar un gen

• Activar o silenciar un gen

• …

Una revolución en Biología

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<1 de cada 2.000 personas

>6.000 enfermedades raras

3.000.000 de afectados por alguna enfermedad rara en 

España (6.5%)

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Molina de Segura ~71.000 habitantes

1 de cada 15 personas con las que nos cruzamos por la calle

~ 4.615 personas con enfermedades raras

Albinismo

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FÓVEA

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Modelos animales de albinismo

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Los humanos tenemos…

• 3.000 millones de letras en el genoma

• 23 pares de cromosomas• 20.000 genes

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Los ratones tienen…

• 3.000 millones de letras en el genoma

• 20 pares de cromosomas• 20.000 genes

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Ratones avatar

CRISPR

Tratamientos

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CRISPR

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CRISPR en embriones humanos

Ilegal, Innecesario e Imprudente

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He Jiankui (Shenzhen, China)

Lunes, 26 Noviembre 2018

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Cas9: Bang Wong, Broad Institute of Harvard and MIT, Cambridge, MA

• Streptococcuspyogenes

• Staphylococcusaureus

Existen anticuerpos yLinfocitos T Anti‐Cas9en muchas personasMatt Porteus

Stanford, CA, USA

Cas9

Herramientas CRISPR de otras bacterias…

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EDITORESde

BASES

C U  TA I  G

David Liu Lab

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Tan et al. 2013 PNASCarlsson et al. 2016 Nature BiotechScott Fahrenkrug

La mutación de Angus transferida a Holzteinmediante CRISPR

CRISPR en control de enfermedades infecciosas

Malaria, Fiebre Amarilla, Zika, Chikumguya….

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X

XX

X X X X

X

XX

X X X X

+CRISPR

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Xenotransplantes

PERV

PERVCRISPR

Church Lab 2017

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CRISPR en diagnóstico / detección de virus SIDA, Zika …

Feng Zhang LabBROAD InstituteCas13a (2017)

Shipman et al (George Church) Nature 2017

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elpais.comSalinas de Santa Pola (Alicante)

1993

elpais.com

Lluís Montoliu’s Lab at CNB

http://www.cnb.csic.es/~montoliu

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www.cnb.csic.es/~montoliu/CRISPR/

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