Essai randomisé en grappe Références: Donner A, Donner A, Klar Klar N, Kerry SM, N, Kerry SM, Bland Bland JM, Campbell MK, JM, Campbell MK, Kirkwood Kirkwood BR BR Définition: Essai randomisé dans lequel Essai randomisé dans lequel des unités sociales sont assignées des unités sociales sont assignées aléatoirement à différents groupes aléatoirement à différents groupes d’intervention d’intervention
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Essai randomisé en grappe: Définition - Personal …homepages.ulb.ac.be/~aleveque/epitraumac/pdf-ppt/E... · Perte d’efficience statistique ... Adapter calcul de n (vers le haut)
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Transcript
Essai randomisé en grappe
Références: Donner A, Donner A, KlarKlar N, Kerry SM, N, Kerry SM,
Randomisation moins efficaceRandomisation moins efficace
Prix à payer:Perte d’efficience statistique
Cause:Cause:tendance à la similarité à l’intérieur des grappestendance à la similarité à l’intérieur des grappes
variation variation interinter--grappegrappe de la réponsede la réponse
Degré de similarité Degré de similarité intraintra--grappegrappe mesuré par mesuré par
coefficient de corrélation coefficient de corrélation intraintra--grappegrappe ρρ (ICC)(ICC)
Estimation: Analyse de variance, Estimation: Analyse de variance, BootstrapBootstrap
Variabilité inter-grappes:Raisons
Individus ont la possibilité de ‘choisir’ Individus ont la possibilité de ‘choisir’ les grappes auxquelles ils appartiennentles grappes auxquelles ils appartiennent
Individus d’une grappe partagent Individus d’une grappe partagent exposition communeexposition commune
Interactions personnelles entre individus Interactions personnelles entre individus d’une grappe les rendant similairesd’une grappe les rendant similaires
Variabilité inter-grappes:Implications pratiques1)1) Perte en terme de taille d’échantillon Perte en terme de taille d’échantillon
effective effective Adapter calcul de n (vers le haut)Adapter calcul de n (vers le haut)
sinon, sinon, pp--valeursvaleurs biaisbiaiséées vers le bases vers le bas
Quantification de l’effet designEssai avec k grappes de m individus assignées à Essai avec k grappes de m individus assignées à un groupe expérimental et un groupe témoinun groupe expérimental et un groupe témoin
Objectif = comparer les moyennes d’une variable Objectif = comparer les moyennes d’une variable réponse Yréponse Y
Estimations de µEstimations de µ11 et µet µ22 données par: et données par: et
Variance de chaque moyenne:Variance de chaque moyenne:
[ ]ρσ )1(1 km
)Y(2
i −+= mVar
1Y 2Y
Quantification de l’effet design
Effet design = IF = Effet design = IF =
Coefficient de corrélation Coefficient de corrélation intraintra--grappegrappe::Si Si ρρ = 0 (ind= 0 (indéépendance statistique)pendance statistique)
Taille effective de la grappe = mTaille effective de la grappe = m
Si Si ρρ = 1 (d= 1 (déépendance statistique totale)pendance statistique totale)
Taille effective de la grappe = 1Taille effective de la grappe = 1Importance de la taille de la grappe (m) dans Importance de la taille de la grappe (m) dans ll’’effet designeffet design
[ ]ρ)1(1 −+ m
Taille d’échantillon
Formule similaire à SRS*effet designFormule similaire à SRS*effet design
Estimation de n nécessite:Estimation de n nécessite:
Estimation préalable de la taille des Estimation préalable de la taille des
grappes et du coefficient grappes et du coefficient ρρ
Analyse de sensibilitAnalyse de sensibilitéé
Questions de design:Randomisation1)1) Complètement randomiséComplètement randomisé
2)2) StratifiéStratifié
Intérêt si stratifié pour caractéristiques Intérêt si stratifié pour caractéristiques des grappes associées à l’des grappes associées à l’outcomeoutcome!!
3)3) AppariéApparié
Présente nombreuses limitesPrésente nombreuses limites
Approche la plus simpleApproche la plus simpleUnité de randomisation = unité Unité de randomisation = unité d’analysed’analyse
Techniques usuellesTechniques usuellesAnalyse pondérée si m très Analyse pondérée si m très variablevariableAnalyses moins puissantesAnalyses moins puissantes
Analyse:Individu = unité d’analyse
Unité d’analyse Unité d’analyse ≠≠ unitunitéé de randomisationde randomisation
Préférable si on veut ajusterPréférable si on veut ajuster
Permet d’estimer plus facilement Permet d’estimer plus facilement ρρ
DiffDifféérentes approchesrentes approches
NNéécessitent un nombre cessitent un nombre éélevlevéé de grappesde grappes
Analyse:Comparaison de proportions1)1) Niveau grappeNiveau grappe
TestTest--t pour échantillons indépendants t pour échantillons indépendants comparant moyennes de proportionscomparant moyennes de proportions
Fisher’s Fisher’s twotwo--samplesample permutation testpermutation test
Analyse:Comparaison de proportions1)1) Niveau individuelNiveau individuel
χχ2 de Pearson ajust2 de Pearson ajustéé pour lpour l’’effet designeffet design(Approche utilisant ratio de 2 variances)(Approche utilisant ratio de 2 variances)RobustRobust standard standard errorserrorsBootstrapBootstrap(Mod(Modéélisation paramlisation paraméétrique)trique)GeneralizedGeneralized estimatedestimated equationsequations (GEE)(GEE)MultilevelMultilevel ((randomrandom effet) effet) logisticlogistic regressionregression
Analyse:Logiciels
Prise en compte de Prise en compte de covariablescovariables individuelles &/ou individuelles &/ou clustercluster--levellevel
•• Sas (procédure GENMOD Sas (procédure GENMOD -- PROCMIXED)PROCMIXED)•• AclusterAcluster•• MLWinMLWin•• StataStata•• SUDAANSUDAAN•• S+S+•• SpssSpss, module suppl. , module suppl. échéch. complexes version 12. complexes version 12•• EtcEtc…………•• ++CC--samplesample epiepi--infoinfo ((univariéunivarié uniquement)uniquement)
Essais randomisés en grappe: Conclusion
Nombreuses applications en évaluation Nombreuses applications en évaluation d’intervention en santé publiqued’intervention en santé publiqueParfois la seule façon possible de randomiserParfois la seule façon possible de randomiserMultidisciplinaireMultidisciplinaireInconvénients:Inconvénients:
Perte d’efficience statistiquePerte d’efficience statistiqueRandomisation moins efficaceRandomisation moins efficaceMéthodes pas encore bien standardiséesMéthodes pas encore bien standardiséesDéfis particuliers si peu de grappesDéfis particuliers si peu de grappes