Analisi costo- efficacia e costo-utilità
Jan 11, 2016
Analisi costo-efficacia e costo-
utilità
Analisi costo-efficacia (ACE) È una valutazione economica completa
Obiettivo: identificare, misurare e comparare i costi e i risultati di programmi sanitari
Valutazione dell’efficacia (i risultati) sulla base di unità di misura fisiche
Il razionale: massimizzare i benefici dato un vincolo di budget
Misurazione dell’efficacia: Outcome finali: anni di vita guadagnati, vite salvate Outcome intermedi: giorni di malattia evitati, riduzione della
pressione arteriosa, eventi cardiovascolari maggiori evitati, giorni liberi da attacchi..ecc.
ACE: i fasi principali1. Identificare l’oggetto dell’analisi e la prospettiva2. Identificare i programmi (le alternative)3. Identificare, misurare e valorizzare e confrontare i
costi4. Identificare, misurare e confrontare le conseguenze5. Condurre l’analisi incrementale6. Effettuare l’analisi di sensibilità e l’attualizzazione7. Presentare e commentare i risultati
ACE: identificazione dei programmi
La scelta del comparatore è fondamentale In teoria, è possibile comparare qualsiasi
programma sanitario i cui benefici sono misurati nella stessa unità
In pratica, ACE viene condotta per confrontare i programmi alternativi destinati alla stessa popolazione
Il comparatore: corrente pratica clinica opzione migliore disponibile ai pazienti (next best) possibilmente meno costosa
ACE: valutazione dell’efficacia
Efficacia o beneficio = la capacità di conseguire i miglioramenti della salute
Valutazione dell’efficacia: Identificazione e misurazione dell’efficacia La relazione tra outcome intermedi e finali Le fonti dei dati di efficacia e modalità di
raccolta
ACE: valutazione dell’efficacia
Le fonti dei dati di efficacia e modalità di raccolta Studi sperimentali
Trial clinici randomizzati Studi osservazionali
Studio caso-controllo Studi di follow-up
Il parere degli esperti Due principi generali:
1) Qualità dei dati di efficacia (bias, precisione e rilevanza)
2) Utilizzare al meglio i dati disponibili
Livello 1: Evidenza ottenuta da un test clinico randomizzato (RCT)
Livello 2: Evidenza ottenuta da un studio di coorte
Livello 3: Evidenza ottenuta da uno studio caso-controllo
Livello 4: Evidenza ottenuta da uno studio case-series
Livello 5: Evidenza ottenuta da un panel di esperti
(*) National Guideline Clearinghouse, US.
Livelli di evidenza
ACE: valutazione dei costi
Quali costi includere in ACE dipende dalla prospettiva dello studio
Completezza: includere il consumo di tutte le risorse indotto dal programma, e non soltanto le risorse necessarie per realizzarlo
Per esempio: i costi di un trattamento farmacologico: Costo della terapia Somministrazione Monitoraggio clinico Trattamento degli eventi aversi
Valorizzazione delle risorse consumate Prezzi/tariffe Costo effettivo
I costi = consumo di risorse Costi diretti sanitari
Esami di laboratorio Visite specialistiche Terapie farmacologiche Degenza ospedaliera Prestazioni riabilitative Prestazioni di diagnostica strumentale
Costi diretti non sanitari Trasporti Diete particolari Servizi sociali Assistenza informale
Costi di produttività persa
ACE: valutazione dell’efficacia e dei costi1. Piggy-back study (lo studio clinico, disegnato per valutare l’efficacia dell’intervento,
viene integrato con la raccolta dei dati economici)
2. Trial economici pragmatici Pazienti simili alla popolazione generale di pazienti Terapia/intervento messa a confronto con alternativa prevalente Centri rappresentativi delle strutture realmente operanti Pazienti e medici non sono ciechi rispetto al trattamento Minima interferenza possibile sulla gestione dei pazienti Misurazione di un’ampia gamma di end-point (efficacia, tolleranza,
qualità della vita, consumo risorse) Vantaggio principale: generalizzabilità (validità esterna) Svantaggio principale: costi, tempi, eventuali problemi etici
3. Modelli decisionali
SCELTACONFRONTO
TRA EFFICACIACONFRONTO TRA COSTI
CA => CB
CA <= CB
CA > CB
EA < EB
EA > EB
EA > EB
DOMINANZA: SI MANTIENE IL
PROGRAMMA B (IL PROGRAMMA
GOLD STANDARD)
COST-SAVING:SI ADOTTA IL PROGRAMMA
INNOVATIVO A
SI CALCOLA IL RAPPORTO
INCREMENTALE COSTO-
EFFICACIA (RICE)
CA - CB
EA - EB
RICE =
ACE: il confronto tra i programmi: analisi incrementale
Interpretazione dei risultati
Possibili approcci per interpretare RICE (logica del costo-opportunità): Valore “soglia” (es. 50.000 USD per anno di vita
guadagnato)
Tale valore può essere desunto per via deduttiva dalle decisioni di investimento prese in passato dal decisore pubblico
Impatto sul budget (league tables)
Approccio intuitivo (lasciare ai decisori il giudizio in base al buon senso)
Non esistono le regole universali e semplici
Analisi di sensibilità È un test che mette alla prova la stabilità delle
conclusioni dell’analisi (valuta la robustezza delle conclusioni)
Le fonti delle “incertezze”: efficacia (studi clinici, valutazione degli esperti); costi (tipo di dati raccolti, metodologia dell’analisi); le assunzioni adottate
Ad una via, a più vie, valore soglia, scenario
Le fasi: Identificare le variabili “incerte” Specificare l’intervallo plausibile Ricalcolare i risultati dello studio negli
intervalli idetificati
Discounting - l’attualizzazione di costi ed efficacia Costi e conseguenze non si manifestano
nello stesso istante Preferiamo anticipare i benefici e
posticipare i costi È necessario riportargli allo stesso
momento temporale
attualizzazione
T0 T1
Val.attuale F = Fn / (1+r)n
r= tasso di sconton= anno di riferimento
VE e le scelte aziendali: un esempio concreto
Valutazione Economica delle Infezioni Nosocomiali
associate all’utilizzo di Catetere Venoso Centrale.
Il caso dell’Ospedale Sacco di Milano
ANALISI COSTO UTILITA’
Analisi costo-utilità Una tecnica di valutazione economica che si focalizza in
modo particolare sulla qualità dei risultati conseguiti
I benefici conseguiti sono espressi in termini di aspettativa di vita modificata (ponderata) in funzione della qualità della vita
L’indicatore di efficacia: QALY (Quality-Adjusted-Life-Years)
QALY come misura di outcome di salute che cattura nel contempo i vantaggi della riduzione della morbilità (guadagno in qualità) sia della riduzione della mortalità (guadagno in quantità)
L’outcome generico è ottenuto modificando il periodo di tempo in cui si manifesta l’effetto di un farmaco per il valore di utilità-misurato su una scala da 0 (morte) a 1 (perfetta salute) - associato allo specifico stato di salute che consegue tale effetto
Calcolare QALY…un’esempio
Alternative: due trattamenti farmacologici Aspettativa di vita: 4 anni Farmaco A : 4 anni in stato di salute con l’utilità 0.7 Farmaco B : 2 anni in stato di salute con l’utilità 0.5
2 anni in perfetta salute
Anni di vita ponderati per la qualità :
A: 2,8 QALYs B:3,0 QALYs
QALY guadagnati con Farmaco B: 0,2 QALY per paziente
Misurare l’utilità (qualità della vita) Approcci utilizzati:
Giudizi personali dei ricercatori/esperti Dati in letteratura Misurazione diretta delle preferenze:
La scala di valutazione (rating scale) Le alternativi temporali (time trade off) Il metodo delle scommesse (standard gamble)
Misurazione indiretta delle preferenze, attraverso sistemi multi-attributo di classificazione degli stati di salute con punteggi pre-attribuiti:
Quality of Well being (QWB) Health Utility Index (HUI) EuroQol (EQ-5d) Short Form 36 Health Survey Questionnaire
Rating Scale ESEMPIO: la scala “termometrata”
(scala di valori + VAS) Al soggetto vengono descritti tutti gli
stati di salute possibili Collocare nella scala lo stato di salute
migliore (“1,0”) e stato di salute peggiore (“0,0”) – può non corrispondere con la morte
Collocare nella scala gli altri stati di salute, in modo che la distanza fra i diversi posizionamenti sulla scala sia proporzionale alle differenze di preferenza
1,0
0,9
0,8
0,7
0,6
0,5
0,4
0,3
0,2
0,1
0,0
Time Trade Off Il soggetto intervistato deve
esprimere una preferenza tra 2 alternative offerte
Alternativa 1: restare in uno stato di salute A per un tempo pari ad T anni, seguito da decesso
Alternativa 2: trovarsi in uno stato di perfetta salute per un tempo X (X<T), seguito da decesso
Il tempo X viene fatto variare sino a che l’individuo si dichiari indifferente rispetto alle due alternative
T anni nello stato A corrispondono a X anni di perfetta salute (peso: X/T)
TEMPO
1,0PERFETTA
SALUTE
0,0MORTE X T
ALTERNATIVA 1
ALTERNATIVA 2
X/T
Standard Gamble Il soggetto intervistato deve
esprimere una preferenza tra 2 alternative offerte
Alternativa 1: restare in uno stato di salute A per un tempo pari ad T anni
Alternativa 2: essere sottoposto ad una ipotetica terapia che comporti il ritorno ad uno stato di buona salute per T anni con una probabilità P, oppure morte immediata (1-P)
La probabilità P viene fatta variare fino a che l’individuo si dichiara indifferente rispetto alle alternative
Maggiore è il rischio di morte che l’individuo è disposto a correre con l’alternativa 2 (1-P), meno desiderabile considera lo stato in cui si trova (STATO A)
La probabilità P è il valore di utilità di A
ALTERNATIVA 2
ALTERNATIVA 1STATO A(attuale)
BUONASALUTE
MORTE
SCELTA
1-PROB. P
PROB. P
EuroQoL 5-D Cinque attributi:
Capacità di movimento Cura della persona Attività abituali Dolore o fastidio Ansia e depressione
Tre livelli per ogni attributo: Nessun problema Qualche problema Grossi problemi
243 possibili stati di salute
Punteggio dal 0 (morte) ad 1 (perfetto stato di salute)
EuroQoL 5DEUROQOL 5D
Indicare quale delle seguenti affermazioni descrive meglio il suo stato di salute oggi, segnando con una crocetta ( così) una sola casella di ciascun gruppo.
Capacità di Movimento Non ho difficoltà nel camminare Ho qualche difficoltà nel camminare Sono costretto/a a letto
Cura della Persona Non ho difficoltà nel prendermi cura di me stesso Ho qualche difficoltà nel lavarmi o vestirmi Non sono in grado di lavarmi o vestirmi
Attività Abituali (per es. lavoro, studio, lavori domestici, attività familiari o di svago) Non ho difficoltà nello svolgimento delle attività abituali Ho qualche difficoltà nello svolgimento delle attività abituali Non sono in grado di svolgere le mie attività abituali
Dolore o Fastidio Non provo alcun dolore o fastidio Provo dolore o fastidio moderati Provo estremo dolore o fastidio
Ansia o Depressione Non sono ansioso o depresso Sono moderatamente ansioso o depresso Sono estremamente ansioso o depresso
Calcolare QoL usando Eq-5DCOEFFICIENT
CONSTANT 0,081MOBILITY
some problems 0,069confined to bed 0,314SELF CARE
some problems 0,104unable to 0,214USUAL ACTIVITIES
some problems 0,036unable to 0,094PAIN/DISCOMFORT
moderate 0,123extreme 0,386ANXIETY/DEPRESSION
moderate 0,071extreme 0,236N3 (LEVEL 3 AT LEAST ONCE) 0,269
La scelta dei soggetti da intervistare
Tre sono i possibili candidati:1.Popolazione generale (rischio di impossibilità di percepire le reali
caratteristiche della patologia su cui sono chiamati a esprimere un giudizio, in quanto non ne sono direttamente coinvolti)
2.Pazienti affetti dalla patologia studiata (rischio di sovrastima della gravità di alcuni stati; problemi di tipo etico)
3.Personale sanitario (rischio di una sottostima della gravità di alcuni sintomi; tuttavia hanno una conoscenza tecnico-scientifica e una percezione emotiva della malattia)
La maggior parte delle misurazioni indirette è fatta sulla popolazione
generale Spesso le misurazioni dirette sono fatte sui pazienti durante i
RCT Alcuni studi utilizzano il parere degli esperti E’ preferibile scegliere la popolazione generale informata sugli
stati di salute da valutare
Interpretare QALYs
Valore “soglia” (es. NICE: £ 20,000-30,000 per anno di vita guadagnato ponderato per la qualità)
QALY league tables (graduatorie con i rapporti incrementali costo-efficacia degli interventi sanitari)
Confrontare il valore della tecnologia valutata con altre tecnologie/programmi attuati sul territorio
identificare le tecnologie/interventi ammissibili al finanziamento dato il budget fisso
RICU =CA - CB
QALYsA - QALYsB
Approccio “valore soglia”
QALY league tables
Conclusioni L’obiettivo delle valutazioni economiche: chiarire quali sono
le variabili economiche coinvolte nella decisione a fine di ottimizzare allocazione delle risorse a disposizione
Aumentare le conoscenze sulle conseguenze economiche delle scelte (oltre a quelle clinico-terapeutiche) – il ruolo dei professionisti coinvolti è fondamentale
Non è “una formula magica” ma un supporto in grado di migliorare la qualità e la coerenza delle decisioni!