Orphan Drugs: Marktentwicklung und Budget Impact bis 2020€¦ · B. Häussler: Orphan Drugs: Marktentwicklung und Budget Impact bis 2020 - Berlin 17. Oktober 2013 Seite 4 Orphan
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17. Oktober 2013 B. Häussler: Orphan Drugs: Marktentwicklung und Budget Impact bis 2020 - Berlin Seite 1 IGES Institut. Ein Unternehmen der IGES Gruppe.
| Gesundheit | Mobilität | Bildung |
Orphan Drugs: Marktentwicklung und Budget Impact bis 2020
Bertram Häussler, IGES Institut
10. IGES Innovationskongress: Seltene Helden? Orphan Drugs und seltene Erkrankungen in Deutschland
17. Oktober 2013 B. Häussler: Orphan Drugs: Marktentwicklung und Budget Impact bis 2020 - Berlin Seite 2
Inhalt
1. Das regulatorische Umfeld
2. Markt und Budget Impact
3. Zukünftige Entwicklungen
4. Preisbildung
5. Fazit
17. Oktober 2013 B. Häussler: Orphan Drugs: Marktentwicklung und Budget Impact bis 2020 - Berlin Seite 3
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1. Das regulatorische Umfeld für Orphan Drugs
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Orphan Drugs im AMNOG-Prozess
EU-Vorgaben bezügl. ODs werden berücksichtigt
Vorhandensein von ZN wird automatisch angenommen für ODs
Jedoch: „Ausmaß“ des ZN muss bestimmt werden
Vereinfachtes Dossier für Wirkstoffe mit €/Jahr < 50 Mio.
Vergleichstherapie entspricht der in der Zulassung
IQWiG nicht beteiligt (<50 m)
Reguläres Vorgehen bei Wirkstoffen mit €/Jahr > 50 Mio. (Vergleichstherapie wird vom G-BA gewählt)
„0“ „Nicht nachgewiesen“ X
* Wenn €/Jahr < 50 Mio.
Markteintritt
Dossier
Zusatz-nutzen
Entscheidung über Zusatznutzen
Verhandlungen über Rabatt
(Entscheidung= Schiedsstelle)
Vermarktung basierend auf
Erstattungspreis
„> 0“
IQWiG
Her-steller
G-BA
GKV-SV
Schl. Stelle
X* X
Vereinfachtes Dossier (wenn €/Jahr < 50 Mio.)
X
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Bewertung des Zusatznutzens von ODs „besser“ als bei anderen neuen Wirkstoffen
„Nicht belegt“ deutlich geringer
Auf Ebene der einzelnen Wirkstoffe wurde für kein OD festgelegt, dass „ZN nicht belegt“ ist.
„Nicht quantifizierbar“ tritt am häufigsten bei ODs auf
Differenzen bezüglich der Kategorie „nicht quantifizierbar“ zwischen den bewertenden Institutionen
G-BA 1,5 zwischen „gering“ und „beträchtlich“
GKV-SV 0,5 zwischen „nicht belegt“ und „geringem“
Source: IGES AMNOG Resolution Analyzer ®
0,0
0,1
0,4
0,3
0,2
0,0
0,1
0,2
0,1
0,6
0,00
0,10
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0,30
0,40
0,50
0,60
0,70
Bew
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men
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OD
Regular
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2. Markt und Budget Impact von Orphan Drugs in Deutschland
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Der Budget Impact für ODs ist deutlich gestiegen in zehn Jahren
Gesamte OD-Ausgaben
Steigerung um den Faktor 10 von 0,1 Mrd. € ~1,0 Mrd. €
(2003 – 2012)
Linearer Anstieg, aber …
Absinken der OD-Ausgaben in 2012 bedingt durch den Verlust des OD-Status von Imatinib
Anteil an den Gesamtausgaben für Arzneimittel in der GKV
Verachtfachung von 0,4%
3,2% (2003 – 2012)
GKV-Ausgaben für Arzneimittel (in Mrd. €)
GKV-Ausgaben für Orphan Drugs (in Mrd. €)
1,030
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Ausgaben für erbliche Stoffwechselerkran-kungen nur 11% der ges. OD-Ausgaben
ODs gegen erbliche Stoffwechselerkrankungen Werden als „wahre“ ODs betrachtet
26% der Wirkstoffe (16/62)
11% der GKV Ausgaben (114/1.030)
Antineoplastische ODs Werden häufig als „orphanisierte“
onkologische Wirkstoffe betrachtet
44% der Wirkstoffe (27/62)
55% der GKV Ausgaben (570/1.030)
Kritische Haltung der GKV bez. der hohen Bedeutung antineopl. Wirkstoffen für das OD-Budget Befürchtung des Missbrauchs des OD-
Status, um teure Arzneimittel vor „value-based pricing“ im Rahmen der frühen Nutzenbewertung zu schützen
16 114
Mio. €
27 570 Mio. €
0%
10%
20%
30%
40%
50%
60%
70%
80%
90%
100% Others
V – Various
N – Nervous system
L – Antineoplastic, immunmo-effective
J – Anti-infectives
H – Systemic
hormones
G – Urogenital,
sexual hormones
C – Cardiovascular
B – Blood
A – Alimentary
system, metabolism
Sources: Orphanet; NVI by INSIGHT Health
<
<
<
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Wirkstoffe GKV- Ausgaben
62 1,030 Mio. €
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Die meisten ODs haben geringen Budget Impact (ø Umsätze je OD 25 Mio. € p. A.)
Source: IGES analysis based on NVI INSIGHT Health
28
6,1
56
,6
18
,6
5,5
0
50
100
150
200
250
300
350
Max
imu
m G
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12
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21
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23
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23
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23
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24
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0
5
10
15
20
25
30
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03
20
04
20
05
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06
20
07
20
08
20
09
20
10
20
11
20
12
GK
V-A
usg
abe
n j
e O
D p
ro J
ahr
Nur ein „A16“ Wirkstoff unter „Topsellern“(7)
Fünf onkologische Wirkstoffe unter „Topsellern“ (7)
Durchschnitt alle ODs
Median
(Nur Wirkstoffe mit Umsatz > 1 Mio. € in 2012)
62 OD-Wirkstoffe
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3. Zukünftige Entwicklungen
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Treiber der GKV-Ausgaben für Orphan Drugs
Größe der Population
Inzidenz, Prävalenz
Qualität des Gesundheitssystems hinsichtlich der Möglichkeiten der Diagnose von seltenen Erkrankungen
Zugang der Patienten zur Therapie
Krankenversicherungssystem
Verringerung der Letalität durch ODs
Unterschiedlich je nach Indikation
Wirksamkeit bei der Reduktion der Mortalität
Anzahl der Marktzugänge von neuen (zusätzlichen) Arzneimitteln
Innovationsrate
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Reduktion der Letalität erhöht die Prävalenz und damit die Ausgaben
Model asumptions: Incidence = 2,000 cases; population = 4 m Source: IGES analysis based on NVI INSIGHT Health
Y 1 Y 2 Y 3 Y 4 Y 5 Y 6 Y 7
Sorafenib
Dasatinib 0,0
2,0
4,0
6,0
8,0
10,0
12,0
14,0
16,0
18,0
Fälle j
e 1
00
.00
0 E
inw
oh
ner
Prevalence rate at 25% lethality
Prevalence rate at 85% lethality
Prevalence rate at 100% lethality
Upper limit OD
Umsätze Model
Reale Umsätze (GKV-Ausgaben)
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Innovationsrate treibt Dauer und Höhe des Anstiegs; aber kein unlimitiertes Wachstum
General assumption: marketig time per OD: 10 ys
0
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3
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24
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sg
ab
en
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23
24
Au
sg
ab
en
Jahr
3 neue ODs/Jahr
6 neue ODs/Jahr
3 neue ODs/Jahr
3 neue ODs/Jahr
17. Oktober 2013 B. Häussler: Orphan Drugs: Marktentwicklung und Budget Impact bis 2020 - Berlin Seite 14
Innovationsrate bei Orphan Drugs relativ konstant (6 neue Wirkstoffe pro Jahr)
Bisher in 2013: 2 ODs
Zukünftige OD-Wirkstoffe nach EMA-Liste: 19
Kein Anstieg der OD-Innovationsrate in der Zukunft erwartet
Source: IGES analysis based on orphanet
2 2
5
3
7
13
6 6
3
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0
2
4
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14
2002
2003
2004
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2008
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2010
2011
2012
Neu
e O
rp
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n D
ru
gs i
m E
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arkt
Gleitender Durchschnitt (5 Jahre, zentriert)
2
2013
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4. Preisbildung bei Orphan Drugs
17. Oktober 2013 B. Häussler: Orphan Drugs: Marktentwicklung und Budget Impact bis 2020 - Berlin Seite 16
Kostenbasierte Preisbildung im Hintergrund?
„Cost-based pricing“ der Hersteller könnte eine Erklärung sein
Geschäftliches Ziel besteht im Erzielen eines ROI
Großer Absatz = großer Umsatz = großer Überschuss → geringer Preis
und umgekehrt
Starke Korrelation legt CBP als leitendes Motiv nahe
Dennoch: hohe Differenzen
100fache Unterschiede und mehr
Source: IGES analysis based on NVI INSIGHT Health
1
10
100
1.000
10.000
100.000
1
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0
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00
1.0
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00
.00
0
Pre
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€/D
DD
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Mengen in DDD (log scale)
10fach
100fach
1000fach
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Cost-based pricing möglich? (1) Deutschland und die Welt
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409
205
102
1.023
0
200
400
600
800
1.000
1.200
Tau
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1.000
1.200
Tau
sen
d P
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en
ten
Schätzung des weltweiten Absatzes (für ein OD an der Obergrenze)
Weltweiter Absatz (in 10 Jahren) differiert stark zwischen ODs
Obergrenze OD
Median OD
Obergrenze ultra OD
Alkaptonurie
Stiff-man- syndrome
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Cost-based pricing möglich? (2) Schätzung allgemeiner Kostenstrukturen
0,4 0,4 0,4 0,4 0,4
0,4 0,4 0,4 0,4 0,4
1,9
0,1 0,1 0,1 0,1
0,5
0,3 0,4 0,3 0,2
0,33
0,13 0,14
0,11 0,10
0,0
0,5
1,0
1,5
2,0
2,5
3,0
3,5
4,0
1.022.528 50.513 40.901 10.225 2.045
Obergrenze OD in Deutschland
Median OD in Deutschland
Obergrenze ultra OD in D
Alkaptonurie in Deutschland
Stiff-man-syndrome in D
Ko
ste
n
Mill
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en
€
Umsatzrendite
Administration (k/v)
Vertrieb (k/v)
Produktion (k(v)
Zinsen auf Vorleistungen (k)
Vorleistungen (k)
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123
550
0
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200
300
400
500
600
Preis
pro
Pati
en
ten
jah
r in
tau
sen
d €
Kosten können auch bei geringem Absatz nicht unter eine Grenze sinken
Sehr hohe Preise können bei sehr kleinen Patientenzahlen zustande kommen
Alkaptonurie
Median OD
Obergrenze ultra OD
Stiff-man- syndrome
Obergrenze OD
Alkaptonurie Median OD
Obergrenze ultra OD
Stiff-man- syndrome
Obergrenze OD
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Cost-based pricing möglich? (3) Modell „passt“ zur Wirklichkeit
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00
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0
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is in
€/D
DD
(lo
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ale
)
Mengen in DDD (log scale)
1.022.528
3.517
50.513
27.776
40.901 36.790
10.225
123.386
2.045
549.733
1
10
100
1.000
10.000
100.000
1.000.000
1 100 10.000 1.000.000
Preis
(€
/ P
ati
en
ten
jah
)
Menge (Patientenjahre in 10 J)
Menge/Preis Modelll
Menge/Preis Reale GKV-Ausgaben
Obergrenze OD
Obergrenze ultra OD
Alkaptonurie
340 €/DDD
100 €/DDD
10 €/DDD
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5. Fazit
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Fazit
1. „Value based pricing“ im Rahmen des AMNOGs ist weniger strikt für Orphan Drugs im Vergleich zu anderen Wirkstoffen, aber im Grunde unpassend (keine ZVT).
2. Anhaltende Missbrauchsdiskussion („Orphanisierung“) aufgrund lebhafter Entwicklungen im onkologischen Bereich.
3. Kostenentwicklung für ODs weitgehend abhängig von der Innovationsdynamik. Erwartet wird keine weitere Steigerung über 6 OD/Jahr. Daher Plafondierung der Kosten spätestens nach zehn Jahren bei deutlich unter zehn Prozent der GKV-AM-Ausgaben.
4. Preisbildung ist bereits teilweise kostengetrieben.
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